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直播内容精彩回顾
AAV药物背景介绍 在肿瘤治疗中的应用与挑战 药效学研究关键考量点
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AAV在肿瘤治疗中的应用-通过细胞因子进行免疫调节
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AAV在肿瘤治疗中的应用-表达小核酸
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AAV在肿瘤治疗中的应用-表达抗体
AAV在肿瘤治疗中的应用-表达抗体(图片来源:直播课程)
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AAV在肿瘤治疗中的应用-体内表达CAR
(1)除非使用通用的校正基因,否则需要同时转移多基因才能达到修复肿瘤细胞异常基因突变,且需要对每个患者量身定制。
(2)通常只需要一小部分靶细胞成功导入治疗基因即可改善大多数单基因突变疾病的临床症状。但在癌症治疗中,少部分靶细胞发生基因纠正不足有效治愈肿瘤。
AAV药物临床前研究中药效学研究关键考量点及解决策略
图片来源:直播课程
图片来源:直播课程
直播Q&A
AAV在体内一般能够稳定表达多久?
rAAV感染细胞后,DNA将以环状游离DNA形式长期存在于细胞核中,持续表达产物。表达时间一般能持续半年或者更久,在非分裂细胞,例如神经元细胞,甚至能表达两年以上。
小鼠肝细胞特异性表达,选择哪种血清型?
AAV7、AAV8对小鼠肝脏感染具有良好效果。如果需要实现小鼠肝组织高特异性表达,建议结合选择肝特异性启动子,例如TBG启动子。
777永利总区医药做AAV产品需要P2实验室吗?
根据《人间传染的病原微生物名录》,AAV相关试验需要在P2实验室进行。777永利总区医药具有P2实验室资质,可以开展相关试验。
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