热烈祝贺杭州天玑济世生物科技有限公司（以下简称“天玑济世”）开发的全球首创具有自主知识产权的线粒体自噬诱导剂小分子化合物TJ0113获得美国食品药品管理局（FDA）对该项目的临床默示许可，适应症为Alport综合征。

在此次FIC罕见病药物TJ0113的研发过程中，777永利总区医药承担了早期成药性筛选和支持IND Enabling的全套非临床实验室研究任务，全面负责了该项目的药效学、药代动力学和毒理学评价工作。777永利总区医药组织强有力的技术交付和项目管理团队，在研究过程中快速响应、高效沟通，及时、全面的提交供FDA申报用的IND Enabling资料，为TJ0113顺利获批贡献了力量。

TJ0113此次FDA获批的适应症为罕见病Alport综合征，并在临床前多种疾病动物模型中展示了极大的治疗潜力。Alport综合征（AS）是一种遗传性肾脏胶原病，由编码IV型胶原蛋白α-3 链、α-4 链和α-5 链的基因COL4A3，COL4A4和COL4A5的突变引起，导致肾小球基底膜病变，从而引起肾脏的进行性病变。病人常表现为血尿、蛋白尿和肾功能进行性恶化。随着病情进展，往往在30-40岁发生肾衰竭，进入透析。而目前AS暂无根治手段，尚缺乏全球公认的既有效而又无或少有不良反应的治疗AS的药物。临床急切期待可应用至AS患者，延缓AS进展至肾衰竭，延长AS患者的生存期、改善AS患者生活质量的创新药。TJ0113除此次FDA获批临床外，在今年5月份，天玑济世已经向中国药监部门提交适应症为Alport综合征的IND申请并获得受理，相信TJ0113能为罕见病Alport综合征患者带来新的希望。

天玑济世成立于2021年8月，同年成为未来科技城海内外高层次人才创新创业重点项目。公司有多条研发管线并行，目前主要在研项目有小分子选择性线粒体自噬诱导剂、肿瘤免疫增强剂等，均为全新靶点或机制。天玑济世在2022年度荣获浙江省“科技型中小企业”及“创新型中小企业”双重认定；在2023年3月荣获“国家科技型中小企业”；在2023年5月被认定为“杭州市企业高新技术研究开发中心”。未来，天玑济世将继续砥砺前行，为中国的生物医药产业发展贡献更多力量。