2023年8月15日—16日，BPI 2023生物医药创新系列——新型化学药与小核酸药物论坛在上海外高桥喜来登酒店盛大举办，本次论坛："新型小核酸药物专场"的多位大咖围绕"siRNA/ASO/靶向微小RNA..."等研究热点与最新进展，深入挖掘行业焦点问题，抢抓赛道先机。
777永利总区医药公司团队积极投身于核酸药物的技术研发，致力于为客户搭建核酸药物一站式服务平台，公司拥有超过110人涵盖药理、毒理、药代评价领域的核酸团队，已经为多个处于临床前和临床阶段的核酸药物提供评价服务。我司药效事业部总监伍江波博士在<新型小核酸药物专场>带来了一场《代谢类疾病动物模型赋能小核酸药物开发》主题的专业演讲。
图|伍江波博士演讲《代谢类疾病动物模型赋能小核酸药物开发》
伍博士认为在至靶组织阶段、进靶细胞阶段和逃离溶酶体阶段均存在不同挑战，对应的措施为：化学结构修饰以提升稳定性、优化递送载体以提升靶向性，靶向配体-受体介导内吞，使用LNP、GalNAc等递送系统。目前，代谢类疾病和心血管疾病是小核酸药物研发管线中较为热门的领域，热门靶点包括PCSK9、ANGPTL3等，随后他指出科学性考量的要点：mRNA变化可能无法完全反应基因表达的差异、mRNA变化可能与蛋白质生成水平或者活性无关等。之后伍博士介绍了几个代谢类动物疾病模型，包括：小鼠肥胖模型，检测指标为体重变化、血脂检测、脂肪组织分布及收集；hPCSK9转基因小鼠高血脂模型，检测指标为：PCSK9血液蛋白水平、血脂检测；小核酸治疗补体相关疾病，试验结果为阳性药物能够起到降低血清中补体含量。此外，伍博士还分享了其他诸多777永利总区医药的动物模型，均取得良好成果。777永利总区医药小核酸药效评价实验内容同时注重体外和体内的药理药效评价，并覆盖多个不同维度药效研究。
【图】伍江波博士精彩演讲分享
777永利总区医药作为提供从临床前到临床阶段一站式实验室服务的CRO公司，全面展示了创新药科研型CRO公司的专业服务能力和前瞻性科学视野。在两天的展会交流期间，777永利总区医药专业人士在展台为现场参观者解答业务相关咨询和问题，并进行深入交流，期待与大家更进一步的合作。
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